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T315Iについて

某SNSで、私がお世話になっている方から朗報(^^)

日経メディカルオンライン

potatinibはT315I変異を持つCML患者にも有効な可能性【ASH2010】

http://medical.nikkeibp.co.jp/leaf/all/gakkai/sp/ash2010/201012/517704.html

私には、かなり難しくて・・・(^_^;)

説明していただきました。

(説明していただいたものを以下に抜粋)します

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~T315Iについての解説~

イマチニブが作用するBCR-ABLというCMLに特有のタンパク質の遺伝子のアミノ酸配列の、315番目のスレオニン(頭文字はT)がイソロイシン(I)に変異したため、分子標的薬が結合できなくなります。"薬の耐性ができて効かなくなる"って事ですね。

その結果、抑えられていたBCR-ABLの増殖が始まり、病気が進行してしまいます。そうなるとイマチニブの増量、ニロチニブやダサチニブへの変更、やがては骨髄移植をも視野にいれる事になるのかな。

T315I以外にも変異するポイントはたくさんありますが(90くらいだったか?)、いま認可されているCML治療薬第一世代のイマチニブや第二世代のニロチニブ、ダサチニブといった分子標的薬はいずれもT315I変異については効果がありません。

開発中の新薬の治験や認可後の薬の経過報告は、毎年6月の米国臨床腫瘍学会(ASCO)や12月の米国血液学会(ASH)でなされます。今回のASHでの報告の「AP24534(potatinib)」や、京大の前川教授・佐賀大の木村教授の「AT9283」などの第三世代がT315Iの変異も抑えられるものとして、ただいま治験中です。

治験(フェーズ)には1,2,3と三段階あり、治験に同意した患者さんに提供されます。
フェーズ3で安全性と効果が確認されれば、新薬として申請、認可され一般の患者さんに提供の運びとなります。

CMLの慢性(CP)期患者の、"T315I変異患者9人全員で血液学的完全寛解、細胞遺伝学的大寛解が達成され、8人の患者は細胞遺伝学的完全寛解"とあります。移行(AP)期、急性(BP)期の方にも安全に効けばいいのですが。

                          (以上抜粋です)

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CMLは、現時点では【完治】するには、移植しかない。

しかし、かなりのリスクを伴う。

いつか、完治する薬なり治療法が開発される事を祈るばかりだ。

また、こういったSNSなどで、多くの心ある方が何の知識もない私に色々と教えてくれる。そして、励ましてくれるのは、本当に有難い。この場を借りてほんとうに感謝いたします<m(__)m>

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